Peneliti menyelesaikan penelitian pengobatan distrofi myotonic

Para peneliti di laboratorium Genomik Penerjemahan Universitas Valencia dan lembaga penelitian kesehatan INCLIVA baru saja menemukan pendekatan baru untuk pengobatan distrofi miotonik, penyakit neuromuskular yang jarang dan tidak dapat disembuhkan yang tidak memiliki pengobatan khusus. Pekerjaan mereka telah dipublikasikan di Nature Communications.

Penelitian mereka telah menemukan molekul yang mampu meningkatkan ekspresi protein MBNL, yang sangat penting untuk penyakit ini, dan dengan cara itu mencegah banyak perubahan hadir dalam model sel murine dan seluler.

Molekul yang tidak diketahui dikenal sebagai antagomiRs. AntagomiR adalah oligonukleotida kecil yang telah dimodifikasi untuk meningkatkan karakteristik farmasinya. Ini ditambahkan ke RNA pengaturan khusus, dalam hal ini miR-23b dan miR-218, yang secara alami menekan ekspresi protein MBNL. Dengan menurunkan penekan, mereka meningkatkan ekspresi endogen, yang merupakan target terapeutik untuk penyakit. Oligonukleotida adalah jenis obat inovatif baru yang, menurut Beatriz Llamusi, salah satu penulis proyek, “dengan cepat mencapai praktik klinis dan dapat memberikan solusi jangka menengah untuk berbagai penyakit yang sulit ditangani saat ini.”

Distrofi miotonik berasal karena ekspansi triplet CTG dari gen DMPK yang, melalui proses yang terdokumentasi dengan baik, menculik protein MBNL dan mencegahnya melakukan fungsi normal dalam sel. Estefanía Cerro Herreros, penandatangan pertama artikel tersebut, menggambarkan secara grafis proses ini: “Seolah kami mengumpulkan semua guru kami di taman alih-alih di ruang kelas: kami akan melumpuhkan pendidikan.” Dia menambahkan bahwa “perawatan yang kami temukan terdiri dari meningkatkan ekspresi endogen dari gen tersebut. Seolah-olah, mengikuti contoh sebelumnya, kami mempekerjakan lebih banyak guru. ”

Aspek penting dari penelitian ini adalah minat tim untuk berkolaborasi dengan industri farmasi untuk mengubah penemuan ini menjadi obat nyata. Rubén Artero, kepala penelitian, percaya bahwa perlu untuk menciptakan lingkungan di sekitar pusat penelitian “yang mendukung kelangsungan penemuan ilmiah sampai mereka berkembang menjadi solusi yang diminta oleh masyarakat.” Dalam pengertian ini, kelompok Genomik Penerjemahan Universitas Valencia memiliki pengalaman sebelumnya dengan kolaborasi publik-swasta yang berfokus pada perkembangan ini dan, dalam kasus khusus ini, menegosiasikan penciptaan perusahaan spin-off untuk kemajuan dalam pengembangan komposit ini sebagai terapi potensial untuk distrofi myotonik. Tim peneliti baru-baru ini menyelenggarakan konvensi Spanyol pertama pada penggunaan oligonukleotida dalam terapi manusia (SMOT1) dengan partisipasi luas perusahaan di sektor ini.

Previous Article
Next Article

Tinggalkan Balasan

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *